摘要:
目的:探讨非亲缘脐血干细胞移植术治疗Wiskott-Aldrich综合(Wiskott-Aldrich Syndrome, WAS)的临床疗效。方法:2例通过基因检测诊断的WAS综合征的患儿进行了非亲缘脐血干细胞移植术。预处理方案采用环磷酰胺、白消安、氟达拉滨、塞替派。预防移植物抗宿主病采用环孢素A、骁悉、甲氨蝶呤。输注有核细胞数分别为7.8 × 10
7/kg、6.67 × 10
7/kg;CD34+细胞数分别为8.32 × 10
4/kg、6.67 × 10
4/kg。结果:中性粒细胞绝对数 > 0.5 × 10
9/L的天数分别为15、33天,未输注情况下,血小板 > 20 × 10
9/L的天数为移植后30、45天,移植后28 d采用短串重复序列聚合酶链反应查植入证据均为供者独立植入。结论:非亲缘脐血造血干细胞移植可以有效治疗WAS综合征。